หนูตะเภา: ผู้เข้าร่วมในการทดลองทางคลินิกมีความเสี่ยงหรือไม่
เราคุยกันมากเกี่ยวกับยาที่ใช้หลักฐานขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของการศึกษาทางคลินิก แต่มีน้อยคนที่เข้าใจว่าการศึกษาเหล่านี้ดำเนินการอย่างไรและความหมายของพวกเขาสำหรับผู้เข้าร่วมเป็นอย่างไร หนึ่งดูเหมือนว่าจะเป็นห้องปฏิบัติการแห่งอนาคตที่มีเซ็นเซอร์จำนวนมากและอีกดูเหมือนว่าการวิจัยนั้นผิดจรรยาบรรณหรืออันตรายเพราะคุณสามารถได้รับยาหลอกแทนการรักษาโรคมะเร็ง เราอธิบายสิ่งที่กลไกปกป้องผู้ป่วยจากการทดลองทางคลินิกและทำไมผู้คนถึงมีส่วนร่วมในพวกเขา
ใครทำวิจัยและทำไม
การศึกษายาเสพติดขนาดใหญ่มักดำเนินการโดย บริษัท ยาที่ผลิตยา - นี่เป็นสิ่งจำเป็นเพราะหากไม่ได้ศึกษาประสิทธิภาพและความปลอดภัยจะไม่มีใครยอมให้เราลงทะเบียนยา จากช่วงเวลาของการสร้างโมเลกุลใหม่ไปจนถึงการลงทะเบียนที่ประสบความสำเร็จจะใช้เวลาประมาณสิบห้าปีและในระยะต่าง ๆ สารเคมีนับหมื่นนับหมื่นจะถูกกำจัดซึ่งจะไม่กลายเป็นยาเสพติด หลังจากทำงานเป็นเวลานานในห้องปฏิบัติการการศึกษาพรีคลินิกเริ่มต้นจากสัตว์และในหลอดทดลองเช่นในการเพาะเลี้ยงเซลล์ ชุดมาตรฐานคือการศึกษาความเป็นพิษผลกระทบต่ออวัยวะและเนื้อเยื่อต่างๆผลกระทบต่อความอุดมสมบูรณ์ของทารกอวัยวะสืบพันธุ์สารก่อมะเร็งและพารามิเตอร์อื่น ๆ ในที่สุดหลังจากการรวบรวมข้อมูลที่เพียงพอ บริษัท เริ่มทำการศึกษาทางคลินิกนั่นคือเพื่อศึกษาวิธีการทำงานของยาที่อาจเกิดขึ้นในร่างกายมนุษย์
นี่เป็นช่วงเวลาที่น่าตื่นเต้นสำหรับ บริษัท ยา: คุณสามารถพึ่งพาข้อมูลทางทฤษฎีได้มากเท่าที่คุณต้องการ แต่ไม่มีใครรู้ว่าร่างกายมนุษย์จะมีปฏิกิริยาอย่างไรต่อการเปิดตัวสารใหม่ การศึกษาทางคลินิกของระยะแรก (เร็วที่สุดรวมถึงคนแรกในมนุษย์คนแรกในมนุษย์) มักจะดำเนินการกับการมีส่วนร่วมของอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี ในขั้นตอนนี้ยังไม่ได้กำหนดกิจกรรมในการรักษาโรคมันเป็นเรื่องเกี่ยวกับการสร้างความปลอดภัยขั้นพื้นฐาน การศึกษาระยะแรกเป็นเพียงการศึกษาที่ได้รับค่าตอบแทน ผู้ชายที่มีสุขภาพดีมักได้รับการคัดเลือกสำหรับพวกเขา - และสำหรับบางคนการมีส่วนร่วมในการวิจัยกลายเป็นแหล่งรายได้ที่สำคัญ (เราสามารถพูดคุยเกี่ยวกับจำนวนเงิน 200-300 ดอลลาร์ต่อวัน)
ขั้นตอนต่อไปนี้ที่สองและสามอยู่ใกล้กับชีวิตจริงแล้ว การวิจัยระยะที่สามมีวัตถุประสงค์เพื่อรวบรวมข้อมูลเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาเพื่อให้สามารถลงทะเบียนได้ในที่สุดดังนั้นผู้ป่วยที่มีโรคเฉพาะทางจึงมีส่วนเกี่ยวข้อง หากเรากำลังพูดถึงโรคที่พบบ่อยเช่นโรคหอบหืดจำนวนผู้เข้าร่วมสามารถอยู่ในหมื่นทั่วโลก ในเวลาเดียวกันที่จะมีส่วนร่วมในการศึกษาไม่จำเป็นต้องอยู่ในห้องปฏิบัติการพิเศษ - มันสามารถเสนอให้แพทย์ที่เข้าร่วมในคลินิกปกติหรือโรงพยาบาล; ในรัสเซียมีการศึกษาในสถาบันการแพทย์หลายร้อยแห่งในเมืองต่าง ๆ
ในปี 2556 ฉันได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งเต้านม เราได้รับการผ่าตัดแล้วเคมีบำบัดและการฉายรังสีก็อยู่ข้างหน้า ในศูนย์มะเร็งฉันได้รับการเสนอให้มีส่วนร่วมในการศึกษาทางคลินิกของยาที่พัฒนาขึ้นเพื่อลดผลข้างเคียงของยาเคมีบำบัด - นั่นคือเพื่อให้ผู้ป่วยไม่อาเจียนเพื่อให้พวกเขาไม่มีความเหนื่อยล้าอย่างรุนแรงและสุขภาพแย่ ฉันเห็นด้วยโดยไม่ลังเลและไม่ลองยาใหม่: ฉันเข้าใจว่าภายในกรอบของการศึกษาเคมีบำบัดจะมีคุณภาพดีที่สุดด้วยยาดั้งเดิมไม่ใช่ยาทั่วไป เป็นผลให้ตัวยาเองศึกษาอย่างสมบูรณ์แบบเหมาะกับฉันผลที่ได้คือดี ฉันรู้ว่าตอนนี้มีการลงทะเบียนและขาย
วิธีการบรรลุเงื่อนไขที่เหมาะสมที่สุด
นี่เป็นเรื่องยากที่จะเชื่อ แต่ถึงแม้ว่าการศึกษาจะดำเนินการในคลินิกหลายร้อยแห่งทั่วโลกในประเทศที่มีการใช้ภาษาที่แตกต่างกันและบางครั้งก็มีการใช้มาตรฐานการรักษาและการวินิจฉัยที่แตกต่างกัน เพื่อจุดประสงค์นี้โปรโตคอล - เอกสารการวิจัยหลัก - อธิบายรายละเอียดที่ดีที่สุด; หากจำเป็นต้องวัดความดันและชีพจรหลังจากบุคคลได้รับยาโปรโตคอลจะระบุเวลาที่แน่นอนในการวัดตัวอย่างเช่นหลังจากหนึ่ง, สามหรือห้านาที ทั้งหมดนี้ไม่ได้หมายความว่าไม่มีการละเมิด แต่การตรวจสอบอย่างต่อเนื่องสามารถลดความเสี่ยงให้น้อยที่สุดและการวิเคราะห์ข้อมูลยังคำนึงถึงความเสี่ยงของข้อผิดพลาดด้วย
ในการทดลองทางคลินิกทุกอย่างที่เกิดขึ้นกับผู้ป่วยจะถูกบันทึกไว้โดยไม่คำนึงว่าเหตุการณ์จะเป็น "ผลข้างเคียง" ของยาที่กำลังศึกษา การโกนในระหว่างการโกนนั้นสามารถเกิดขึ้นได้อย่างเร่งรีบและการแตกหักที่เกิดจากการตกบนถนนอาจเกิดจากอุบัติเหตุที่โชคร้าย แต่ถ้ามีการบันทึกเหตุการณ์ทั้งหมดอาจเป็นที่แน่ชัดว่าบาดแผลได้เกิดขึ้นบ่อยครั้งเพราะยาทำให้เกิดอาการมือสั่นและกระดูกหักจะสัมพันธ์กับความเปราะบางของกระดูกเพิ่มขึ้น
นั่นคือวิธีที่พบว่า sildenafil (ยาที่ตอนนี้ใช้ในการรักษาภาวะหย่อนสมรรถภาพทางเพศ) ช่วยในการสร้างการแข็งตัว - ยานี้พัฒนาขึ้นสำหรับการรักษาโรคหลอดเลือดหัวใจตีบ ผลกระทบของโรคหัวใจไม่ดีนัก แต่ผู้ป่วยมักพูดถึงการปรับปรุงสมรรถภาพทางเพศว่าเป็นไปไม่ได้ที่จะเพิกเฉยต่อความจริงนี้ บริษัท ทำการพัฒนา sildenafil ในรูปแบบที่แตกต่างไปจากเดิมอย่างสิ้นเชิง - และนี่คือการปฏิวัติในโลกด้านเภสัชกรรมเมื่อทุกคนเริ่มพูดถึงอุตสาหกรรมของ "ยาเสพติด" มีเรื่องราวคล้ายคลึงกันเกิดขึ้นกับ minoxidil: มีการศึกษาในผู้ป่วยที่มีความดันโลหิตสูงเมื่อพบว่ากระตุ้นการเจริญของเส้นผม เป็นผลให้ยาถูกลงทะเบียนสำหรับการรักษาศีรษะล้าน
ฉันได้มีส่วนร่วมในการศึกษายาสำหรับการรักษาหลายเส้นโลหิตตีบสำหรับปีที่สี่ เมื่อถึงจุดหนึ่งการบำบัดตามปกติของฉันหยุดทำงานและทางเลือกคือ: เพื่อเปลี่ยนไปใช้ยาในบ้านที่ฉันไม่ไว้วางใจ (และไม่แตกต่างจากที่ฉันได้รับมาก) หรือเข้าร่วมในการศึกษาทางคลินิกของยารุ่นใหม่ ฉันเชื่อใจหมอของฉันเขาอธิบายทุกอย่างได้ดีและฉันก็เห็นด้วย ผลที่ออกมานั้นดีมากความเป็นอยู่ที่ดีขึ้นของฉันดีขึ้นฉันกำลังเล่นเทนนิสอยู่ ฉันต้องการที่จะยังคงอยู่กับยานี้แม้ว่ามันจะมีราคาแพงมากอย่างแน่นอน(บริษัท ยามักจะให้โอกาสผู้ป่วยในการรับยาต่อหลังจากสิ้นสุดการศึกษาจนกว่าจะมีตัวอย่างเช่นเป็นส่วนหนึ่งของโปรแกรม MHI - Ed.).
จริยธรรมและการออกแบบ
บางทีตำนานหลักเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกคือ "หมอไม่รู้ว่าผู้ป่วยได้รับอะไร" "คุณสามารถได้รับยาหลอกแทนยาที่มีความสำคัญ" "คน ๆ หนึ่งอาจไม่รู้ด้วยซ้ำว่าพวกเขากำลังประสบกับอะไรบางอย่าง" แต่ในความเป็นจริงนี่ไม่ใช่กรณี - และหากมีการละเมิดเกิดขึ้นและไม่ถูกซ่อนอยู่ กุญแจสำคัญในการวิจัยคือการยินยอมจากผู้ป่วย โดยปกติแล้วคน ๆ หนึ่งจะได้รับเอกสารหลายชุดที่คำอธิบายการวิจัยเป็นคำที่เรียบง่ายและเข้าใจได้และสามารถศึกษาได้ที่บ้านอภิปรายสถานการณ์กับญาติ ๆ แล้วถามคำถามที่เหลือกับแพทย์ ก่อนที่จะลงนามในใบยินยอมจะไม่สามารถทำการวิจัยได้
สำหรับแพทย์ที่ไม่ทราบว่าผู้ป่วยได้รับวิธีการแบบ double-blind หมายความว่าทั้งผู้เข้าร่วมและนักวิจัยไม่ทราบว่ากำลังทำการบำบัดชนิดใด แต่ในเวลาเดียวกันทุกตัวเลือกที่เป็นไปได้เป็นที่รู้จักกัน; อาจมีสองคนหรือมากกว่านั้นพวกเขาอาจรวมถึงยาหลอกยาการศึกษาในปริมาณที่แตกต่างกันหรือยาบางชนิดที่รู้จักกันแล้ว เป็นที่ทราบกันล่วงหน้าว่าจะเกิดผลกระทบและปฏิกิริยาอย่างไร มีเกณฑ์สำหรับการรักษาที่สามารถและควรยกเลิกและสำหรับสถานการณ์ฉุกเฉินมีโอกาสที่จะค้นหาว่าสิ่งใดที่ใช้กับผู้เข้าร่วมบางคน
ยาหลอกไม่ได้ใช้เสมอ: ในสถานการณ์ที่มีวิธีการรักษาที่ได้รับการจดทะเบียนอย่างมีประสิทธิภาพจะเป็นการผิดจรรยาบรรณที่จะออกจากผู้ป่วยโดยไม่ได้รับการรักษา หากการบำบัดดังกล่าวไม่มีอยู่ แต่ในระยะแรกของการศึกษาปรากฎว่ายาใหม่มีประสิทธิภาพชัดเจนหลักสูตรการวิจัยสามารถเปลี่ยนแปลงเพื่อให้ผู้เข้าร่วมทั้งหมดได้รับการรักษาที่จำเป็น การวิจัยยังมีการตรวจสอบจำนวนมาก: คุณภาพของข้อมูลที่เก็บรวบรวมได้รับการตรวจสอบอย่างต่อเนื่องการมีหรือไม่มีการละเมิดและจริยธรรม หากมีข้อมูลใหม่ที่สำคัญพวกเขาจะถูกรายงานไปยังนักวิจัยทุกคนของโลกโดยแจ้งให้คณะกรรมการจริยธรรมทราบพร้อมกัน หากมีการเปลี่ยนแปลงในการศึกษาผู้ป่วยจะได้รับข้อมูลเกี่ยวกับพวกเขาแน่นอนผู้ที่จะต้องให้ความยินยอมเป็นลายลักษณ์อักษรอีกครั้งเพื่อเข้าร่วมเพิ่มเติม (หรือละทิ้ง) ผู้เข้าร่วมสามารถออกจากการศึกษาเมื่อใดก็ได้โดยไม่ต้องอธิบายเหตุผล
ประโยชน์และอันตราย
ความเสี่ยงที่เป็นไปได้ทั้งหมดจะอธิบายให้ผู้ป่วยทราบล่วงหน้า - รวมถึงความเสี่ยงของการเกิดปฏิกิริยาที่ไม่พึงประสงค์ที่ไม่คาดคิดที่ไม่เคยมีมาก่อนหรือภาวะแทรกซ้อนเช่นรอยฟกช้ำหรือความเจ็บปวดหลังจากรับเลือดจากหลอดเลือดดำ ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะต้องได้รับการประกันที่จะคุ้มครองอันตรายใด ๆ ที่เกิดขึ้นถ้ามันเกิดขึ้น เงินสำหรับการมีส่วนร่วมในการวิจัยไม่ได้จ่าย (ยกเว้นช่วงแรกของอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี) แต่พวกเขามักจะชดเชยเช่นค่าใช้จ่ายในการขนส่งหรืออาหารขณะอยู่ในคลินิก
บางครั้งไม่เห็นประโยชน์ส่วนบุคคลสำหรับผู้ป่วย - และพวกเขายังเขียนเกี่ยวกับเรื่องนี้ในรูปแบบของการยินยอมให้ข้อมูลเพื่อนำไปสู่วิทยาศาสตร์และอาจจะทำงานที่เป็นประโยชน์สำหรับยาในอนาคต แต่ประโยชน์มักจะชัดเจนและไม่เพียงเพราะประสิทธิภาพของยาใหม่ ผู้เข้าร่วมการวิจัยจะได้รับความสนใจมากขึ้นการตรวจเลือดและปัสสาวะมากขึ้นในห้องปฏิบัติการระหว่างประเทศ (ตัวอย่างเลือดจากทั่วยุโรปรวมถึงรัสเซียอาจถูกส่งตัวอย่างไปสวิตเซอร์แลนด์หรือเบลเยียม)
ฉันจะหาการศึกษาที่เหมาะสมได้ที่ไหน
ฐานข้อมูลการวิจัยทางคลินิกหลักทั่วโลกคือ Clinicaltrials.gov ซึ่งคุณสามารถกรองการค้นหาของคุณรวมถึงโรคและชื่อประเทศ การวิจัยที่ดำเนินการในรัสเซียยังได้รับการรวบรวมในเว็บไซต์ Clinical-trials.ru ตัวเลือกอื่น ๆ คือเว็บไซต์ของ บริษัท ยาขนาดใหญ่ซึ่งส่วนใหญ่มีหน้า Russified และความสามารถในการค้นหาการวิจัยทางคลินิกเกี่ยวกับโรคแต่ละโรค
ภาพ: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)